核酸藥物具有特異性強、作用效率高、免疫原性低、應(yīng)用范圍廣泛等特點,在疾病診斷、治療和預(yù)防等方面應(yīng)用空間廣泛。RNA干擾其特異性高、周期短、操作簡便等優(yōu)點使得其在探查基因功能和疾病治療等方面有廣闊的應(yīng)用前景。其中,由于siRNA的作用,可以更快、更多地清除病毒或作用于靶細胞,應(yīng)用甚為廣泛。理論上,任何由特定基因過表達引起的疾病都可以通過小干擾RNA(siRNA)進行治療。
威斯騰生物擁有專注于RNAi技術(shù)、藥物發(fā)現(xiàn)及其他相關(guān)方面知識的專業(yè)化技術(shù)團隊。與多家國內(nèi)外科研單位和國際生物技術(shù)和制藥企業(yè)的合作,威斯騰生物擁有專門的siRNA核酸藥物服務(wù)平臺,可在siRNA的設(shè)計、化學(xué)修飾、生物活性評價、給藥技術(shù)以、合成生產(chǎn)、siRNA藥物開發(fā)等方面提供服務(wù),并支持多種siRNA遞送模式,如脂質(zhì)體、慢病毒、高分子聚合物、蛋白和多肽聚合物等。
siRNA序列作用于靶基因需使其維持較長時間以使靶基因沉默,目前常通過shRNA載體系統(tǒng)實現(xiàn),威斯騰生物技術(shù)中心的shRNA質(zhì)粒載體系統(tǒng)帶抗生素標記,且通過脂質(zhì)體遞送系統(tǒng)轉(zhuǎn)染細胞后,可實現(xiàn)在細胞中持續(xù)抑制靶基因的表達的效果。
中心技術(shù)團隊提供完整的RNAi質(zhì)粒載體服務(wù),包括針對靶基因mRNA序列設(shè)計siRNA/shRNA干擾片段;將干擾片段克隆到含U6啟動子或其他特定啟動子的載體中;測序驗證無誤后,通過脂質(zhì)體將空載和干擾質(zhì)粒分別轉(zhuǎn)染細胞;檢測并篩選干擾效率最高的siRNA/shRAN片段等。
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