年齡“踩剎車”：Salk研究所開發(fā)基因療法延緩哺乳動物衰老
一種新的CRISPR/Cas9療法被證明可以抑制衰老、增強健康、延長小鼠壽命，為更好地了解人類衰老打開了大門。
時間，是導(dǎo)致許多身體衰弱癥狀的主要危險因素，其中包括心臟病、癌癥和阿爾茲海默癥。這使得抗衰老療法的需求變得更加迫切?，F(xiàn)在，Salk研究所的研究人員開發(fā)了一種新的基因療法來幫助減緩衰老過程。
該結(jié)果發(fā)表在2月18日的Nature Medicine雜志，強調(diào)了一種新的CRISPR/Cas9基因組編輯方法，并在患有早衰癥（Hutchinson-Gilford progeria syndrome）的小鼠模型身上得到了證實。這項研究涉及加速衰老的分子途徑，以及如何通過基因治療減少毒性蛋白質(zhì)。
左起前排Reyna Hernandez-Benitez、Hsin-Kai Liao
后排 Pradeep Reddy、Mako Yamamoto、Juan Carlos Izpisua Belmonte
“衰老是一個復(fù)雜的過程，在這個過程中，細(xì)胞開始失去功能，我們必須找到有效的方法來研究衰老的分子驅(qū)動因素，”Salk基因表達實驗室教授、論文通訊作者Juan Carlos Izpisua Belmonte說?！霸缢グY（progeria）是理想的適用對象，我們可以提供干預(yù)措施，不斷加以改進，快速再次測試。”
“一旦我們提高了病毒感染各種組織的效率，我們就有信心進一步延長患兒壽命，”實驗室博后研究員Pradeep Reddy說。
綜合結(jié)果表明，CRISPR/Cas9系統(tǒng)靶向核纖層蛋白A（lamin A）和早老蛋白（progerin）能顯著改善患病小鼠生理健康和壽命。換句話說，下一步，科學(xué)家有望瞄準(zhǔn)人類衰老的分子驅(qū)動器。
未來，實驗室將集中努力使其更有效，安全地為人類所用。早衰癥現(xiàn)在是無方可救的，隨著時間的推移，癥狀和并發(fā)癥逐漸升級。
“這是第一次將基因編輯療法用于治療早衰癥，”Izpisua Belmonte說?！八€需要一些改進，但是與其他方案相比它的負(fù)面影響要小得多，這是一個令人興奮的前進方向?！?/p>
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